30 мая 2018 года президент Дональд Дж. Трамп подписал S.204: «Закон Трикетта Вендлера, Фрэнка Монгиелло, Джордана Маклинна и Мэтью Беллины о праве на судебное разбирательство от 2017 года» (гм) в силу. Законодательство о праве на попытку (RtT) дает неизлечимо больным пациентам, исчерпавшим все одобренные варианты лечения и не способным участвовать в клинических испытаниях, право работать напрямую с фармацевтическими компаниями для получения доступа к экспериментальным новым лекарствам (IND), которые не получили одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Намерение закона состоит в том, чтобы упростить процесс получения потенциально спасающих жизнь лекарств (полностью не проверенных FDA) в целом, избегая FDA вообще. В ответ на предыдущие заявления комиссара FDA Скотта Готтлиба, доктора медицины, относительно того, как агентство намерено применять закон, особенно в том, что касается новых правил, которые контролируют безопасность и защиту пациентов в соответствии с правом на суд, главный сторонник законопроекта, сенатор Рон Джонсон (R-WI) написал в письме Готлибу, что цель «Права на суд» состоит в том, чтобы «ослабить власть FDA над жизнями людей, а не увеличить ее».
Критики, в том числе врачи и специалисты по этике, обеспокоены тем, что отсутствие надзора может сделать уязвимых, умирающих пациентов более восприимчивыми к поставщикам ложных надежд и оппортунистическим компаниям, которые могут извлечь из них финансовую выгоду. Сторонники утверждают, что это откроет путь к новым вариантам лечения умирающих пациентов, исчерпавших все альтернативы. Но суть в том, что окончательное решение о том, предоставлять лекарство или нет, остается за фармацевтической компанией.
«Право на попытку не дает никаких «новых» прав или привилегий пациентам», - говорит в электронном письме Ричард Кляйн, бывший директор Программы взаимодействия с пациентами FDA.«Он освобождает использование исследуемого препарата от определенных мер защиты, а именно от критериев информированного согласия в соответствии с правилами FDA, HHS (здравоохранение и социальные службы) и от обзора IRB (совета по расследованию). Последний проверяет информированное согласие, чтобы гарантировать, что он адекватно информирует пациента о том, что они вникают в: каковы потенциальные выгоды, каковы потенциальные опасности, поскольку могут быть серьезные токсические эффекты, связанные с исследуемыми агентами, особенно пациент, врач и компания должны решить, когда уместно попробовать агент по расследованию. Существует множество переменных, которые необходимо учитывать, и именно компания имеет козыри в принятии решения о том, могут ли они и хотят ли предоставить продукт."
Кто платит за экспериментальное лечение?
Закон о праве на судебное разбирательство не требует от страховых компаний покрытия расходов на экспериментальное лечение. Итак, кто оплачивает исследуемые препараты в соответствии с правом на попытку?
Согласно отчету за май 2018 года, медицинские счета являются основной причиной банкротства в США, в то время как Право на суд может быть «великим именем» (перетащите временную шкалу видео на отметку 8:00) для счета, это может быть не очень хорошей идеей для уже финансово обремененных неизлечимо больных пациентов и их семей, которые могут в конечном итоге заплатить сотни тысяч долларов из своего кармана за лекарства с недоказанной эффективностью и неизвестными побочными эффектами, которые могут еще больше сократить их жизнь. Имея это в виду, какие альтернативные средства доступны, если таковые имеются, для пациентов, которые не могут позволить себе потенциально астрономическую стоимость права на лечение?
Кляйн отмечает, что существуют правила FDA, которые определяют возмещение затрат на расширенный доступ (EA) и запрещают компаниям «коммерциализировать» неутвержденный препарат для получения прибыли.
" Итак, возмещение затрат ограничивается затратами на производство продукта. Если вы посмотрите на пункт (d)(ii) регламента, вы увидите, что другие затраты на разработку препарата не допускаются в расчет», - говорит он.«Компании обычно не хотят раскрывать информацию о том, что производство лекарства, которое в конечном итоге будет стоить 200 долларов, стоило им 6 долларов. Поэтому почти никто никогда не подает заявку на возмещение затрат».
Законодательство о праве на испытание освобождает производителей от многих правил FDA, но не от взимания платы за исследуемые препараты в соответствии с IND.
«В этом много путаницы, - говорит Кляйн. «В то время как правила FDA требуют, чтобы спонсоры обосновывали стоимость и представляли аудит CPA для расчета, право на попытку ограничивается просто тем, что вы не можете взимать больше, чем стоимость производства препарата.
«Если нет требования предоставлять расчеты затрат кому-либо или подтверждать стоимость, то как на самом деле рассчитываются затраты? Я также не вижу органа правоприменения», - говорит Кляйн. «Таким образом, кажется, никто не несет ответственности за проверку расчетов или обеспечение соблюдения обоснованной стоимости. Вы можете видеть, что это не было хорошо продуманным законодательным актом. Или, может быть, так оно и было, и это то, что они пытались сделать. Кто знает? Его еще предстоит протестировать."
До вступления в силу Закона о праве на судебное разбирательство пациенты с серьезными и опасными для жизни заболеваниями через своих врачей могли запрашивать исследуемые препараты, вакцины, устройства и биологические препараты через расширенный путь доступа FDA (также известный как сострадательное использование) в течение более 30 лет.
Расширенный доступ - это процесс регулирования FDA, который позволяет компаниям предоставлять пациенту неутвержденные методы лечения, если компания решит это сделать. Есть множество причин, по которым компания может отказать, но FDA разрешает более 99 процентов запросов. Небольшой процент сценариев, в которых FDA отказывает в расширенном доступе, относится к случаям, когда существует известный риск, который перевешивает пользу для пациента.
Элисон Бейтман-Хаус, доктор философии, магистр здравоохранения, магистр медицины, специалист по медицинской этике и сопредседатель Рабочей группы по использованию в сострадательных целях и предварительному доступу (CUPA) в NYU Langone He alth, пишет в электронном письме: "Я не вижу причин для компании предоставлять свои исследовательские продукты в соответствии с правом на суд вместо расширенного доступа, который я считаю гораздо более предпочтительным, с соответствующим балансом автономии пациента и разумной осмотрительностью для предотвращения предсказуемого вреда или эксплуатации."
Выгода для пациентов?
Неясно, что именно закон о праве на судебное разбирательство будет означать для пациентов и групп пациентов, медицинских работников и учреждений, фармацевтических компаний и других спонсоров.
На вопрос в электронном письме, что, по его мнению, новый федеральный закон о праве на судебное разбирательство будет означать для его практики и для его пациентов, Р. Дональд Харви, директор секции клинических испытаний фазы 1, Онкологический институт Уиншипа Университета Эмори, ответил, «Откровенно говоря, очень мало. У нас уже есть надежная система для расширенного доступа и процессов IND для отдельных пациентов, которые сотрудничают с промышленностью и FDA. Наши пациенты были и будут хорошо обслуживаться с помощью этого подхода».
Harvey обеспокоен тем, что пациенты могут не понимать, как получают доступ к исследуемым агентам, в частности, что основным привратником является организация, которая владеет IND, и что привратником является отраслевой спонсор. Он подчеркивает, что пациентам по-прежнему потребуется одобрение клинициста/врача, а также одобрение отрасли (держателя IND): «Если они не позволят нам получить доступ к лекарству (препаратам), это конец истории, независимо от пути право попробовать или расширенный доступ. Право на попытку устраняет надзор FDA, который большинство клиницистов, профессиональных организаций и представителей отрасли считают негативным», - говорит он.
Есть ли у него опасения, что нерегулируемые препараты фазы 1 могут еще больше сократить жизнь?
" Не особенно, так как доступ к этим агентам все еще должен пройти через промышленность, и я не вижу, чтобы большинство компаний разрешали доступ на первой стадии разработки лекарств для человека. Кроме того, скорость прямого, смертельный вред для отдельных пациентов в испытаниях фазы 1 составил менее 1 процента», - говорит Харви.
Знания врачей заменяют одобрение FDA
На вопрос, будут ли врачи знать и понимать дозировку и потенциальные побочные эффекты лекарств, которые они должны назначать в соответствии с правом на судебное разбирательство, Харви отвечает: «Конечно, могут быть пробелы в знаниях в зависимости от того, где находится лекарство. в разработке (фаза I, II или III) Можно было бы надеяться, что доза и схема были определены до любого утверждения для использования вне клинических испытаний и что будут доступны общие сведения о безопасности. Как правило, я не вижу, чтобы большинство компаний выпускали агенты до начала испытаний фазы III, самое раннее."
Что мы знаем наверняка, так это то, что право на попытку и расширенный доступ теперь сосуществуют как пути к предварительному одобрению исследуемых препаратов, что облегчает неизлечимо больным пациентам поиск экспериментального лечения вне клинических испытаний. Компании могут выбрать предоставление доступа через право на пробную версию, расширенный доступ, оба варианта или ни один из них.
Общее впечатление от Харви?
" Право на попытку кажется мне политическим, а не политическим подходом к доступу к наркотикам. На мой взгляд, оно относится к категории "если не сломано, не чини".
Интересно
Трагические врожденные дефекты, вызванные талидомидом, единственным седативным средством, не содержащим барбитуратов (которое также облегчало утреннюю тошноту), известным в начале 1960-х годов, послужили катализатором начала строгих протоколов одобрения лекарств и надзора в США. С. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Героиня истории - инспектор FDA Фрэнсис Келси, которая боролась за клинические испытания, доказавшие и безопасность, и эффективность.